帕金森症(Parkinson’s disease,PD)是一种常见的中老年神经系统变性疾病,患者表现出动作迟缓、手或脚及身体其他部分发生震颤、身体失去柔韧性、肌肉僵硬。帕金森症已成为继心脑血管疾病和癌症之后危害生命的又一杀手。帕金森症患者主要受影响大脑区域是中脑黑质纹状体的左旋多巴胺变性,帕金森症发病机理尚不明了,传统治疗存在很大局限性。
本实验室无意关注帕金森症基因治疗基础性研究的每个方面,而是将目标限定于传递基因的非病毒载体纳米材料设计上,专注于研制装载PD干扰基因的纳米金属和金属氧化物的靶向输运系统。
验室前期设计合成了荷载质粒磁性水凝胶四氧化三铁纳米粒子(Theranostics(Niu SQ, et al. Theranostics 2017; 7(2):344-356)(IF: 8.063,封面文章),系统研究了纳米药物载体对治疗帕金森小鼠的功效,以及复合物的毒副作用。研究结果显示,复合物在改善小鼠帕金森的同时,不会产生较大的毒副作用。 目前实验室在前期工作的基础上研究开发了多种纳米载体,如:纳米镁靶向运输载体、纳米金复合物、共运输基因及药物的纳米氧化锌载体等。开展以改善和治愈帕金森疾病为目标的神经退行性疾病的治疗研究。实验室将继续优化纳米基因载体,提升所载基因的治疗功能,阐明详细的分子机理,不断尝试开发新型的药物载体,以期彻底治疗帕金森等相关疾病。
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